Как правило, препараты, которые используются для лечения редких заболеваний, имеют весьма высокую цену. Сегодня «Даво» расскажет о самых дорогих лекарствах в мире.
«ЗОЛГЕНСМА»
На первом месте списка самых дорогих лекарств в мире располагается «Золгенсма», цена которого 2,1 млн долларов. Препарат получил одобрение в 2019 году и до сих пор занимает первое место по дороговизне в мире. Это лекарство используется для лечения детей, страдающих от спинальной мышечной атрофии — редкого и изнурительного генетического заболевания. Терапия с помощью этого лекарства направлена на замену дефектного или отсутствующего гена выживания моторного нейрона, который отвечает за прогрессирующую мышечную слабость. И хотя препарат действительно работает поразительно эффективно, его высокая цена часто становится бременем для семей пациентов, страховых компаний и системы здравоохранения в целом.
«СКАЙСОНА»
Лекарство «Скайсона», разработанное компанией Bluebird Bio (США), занимает второе место по дороговизне в мире. Сам по себе препарат стоит дешевле, чем «Золгенсема», однако стоимость одного полноценного курса лечения им составляет примерно 3 млн долларов.
При своей высокой стоимости «Скайсона» дарит надежду на выздоровление детям, страдающим от церебральной адренолейкодистрофии, еще одного редкого генетического заболевания, поражающего нервную систему.
Лекарство модифицирует стволовые клетки пациента, чтобы они содержали функциональный ген ALDP, замедляет прогрессирование болезни и повышает качество жизни пациентов.
«ЗИНТЕГЛО»
Препарат «Зинтегло» также был разработан и изготовлен компанией Bluebird Bio. Лекарственное средство представляет собой одноразовую генную терапию лентивирусным вектором. Применяется «Зинтегло» для лечения трансфузионно-зависимой талассемии.
Стоимость полноценного лечения одного пациента этим препаратом приравнивается к 2,6 млн долларов.
Несмотря на высокую стоимость, средство в разных случаях уменьшает или полностью устраняет необходимость в регулярных переливаниях эритроцитов, которые также стоят баснословных денег.
«ЗОКИНВИ»
Препарат «Зокинви» выпустила компания Eiger BioPharmaceuticals. Лекарственное средство создано для борьбы с синдромом Хатчинсона-Гилфорда и прогероидной ламинопатией. Стоимость годового лечения этим препаратом — примерно 1 млн долларов.
Средство замедляет преждевременное старение, характерное этому синдрому, и повышает уровень жизни пациентов. И хотя стоимость средства довольно высока, пациенты часто получают лечение препаратом благодаря инвестициям в исследования и разработки, связанные с изучением этого крайне редкого заболевания.
«НАКСИТАМАБ»
Препарат, разработанный компанией Y-mAbs Therapeutics, — это дорогое, но эффективное лекарственное средство, которое применяется для лечения рецидивирующей или рефрактерной нейробластомы у детей.
Нейробластома — это злокачествен-
ная опухоль, которая возникает в нервных клетках организма. «Накситамаб», цена которого почти 1 млн долларов, дает надежду детям, которые борются с этой сложной и редкой формой рака.
Подготовил Хуршеди ДЖОВИД
